英國(guó)醫(yī)生不久前迎來(lái)了一種惡性白血病的創(chuàng)新性療法，一名青少年成為了首個(gè)接受新療法的患者，且病情已經(jīng)出現(xiàn)緩解。
據(jù)法新社近日?qǐng)?bào)道，惡性白血病迎來(lái)全球首個(gè)開(kāi)創(chuàng)性治療。這名接受創(chuàng)新性療法的13歲女孩名叫阿莉薩，她在2021年被診斷出患有急性T淋巴細(xì)胞白血病。但她對(duì)包括化療和骨髓移植在內(nèi)的常規(guī)治療沒(méi)有反應(yīng)。
阿莉薩參與了倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）的臨床試驗(yàn)，使用了來(lái)自健康志愿者的經(jīng)過(guò)基因改造的免疫細(xì)胞。
在接受新療法28天后，她的病情得到了緩解，可以接受第二次骨髓移植以恢復(fù)免疫系統(tǒng)。
6個(gè)月過(guò)去了，阿莉薩在英國(guó)中部萊斯特的家中“狀態(tài)還不錯(cuò)”，正在接受后續(xù)治療。
這家醫(yī)院發(fā)表聲明說(shuō)：“如果沒(méi)有這種實(shí)驗(yàn)性療法，阿莉薩唯一的選擇就是姑息治療?！?/p>
GOSH顧問(wèn)羅伯特·奇薩說(shuō)，她的病情轉(zhuǎn)變“相當(dāng)了不起”，盡管未來(lái)幾個(gè)月仍需對(duì)結(jié)果進(jìn)行繼續(xù)監(jiān)測(cè)和確認(rèn)。
急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）是兒童中最常見(jiàn)的一種癌癥，它會(huì)影響免疫系統(tǒng)中對(duì)抗和抵御病毒的B細(xì)胞和T細(xì)胞。
GOSH稱，阿莉薩是已知的第一個(gè)被植入基礎(chǔ)編輯T細(xì)胞的患者。T細(xì)胞涉及單個(gè)核苷酸堿基——DNA代碼的字母——的化學(xué)轉(zhuǎn)換，其攜帶針對(duì)特定蛋白質(zhì)的指令。
2015年，GOSH和倫敦大學(xué)學(xué)院的研究人員研發(fā)出利用基因編輯的T細(xì)胞治療B細(xì)胞淋巴細(xì)胞白血病的方法。
但為了治療其他類型的白血病，研究小組必須克服一個(gè)難題，即用以識(shí)別和攻擊癌細(xì)胞的T細(xì)胞在制造過(guò)程中會(huì)互相殘殺。
這些經(jīng)過(guò)基本編輯的細(xì)胞還需進(jìn)行多次DNA修改，這樣它們就能在不相互殘殺的情況下瞄準(zhǔn)癌細(xì)胞。
GOSH顧問(wèn)、免疫學(xué)家瓦西姆·卡西姆教授說(shuō)：“這充分展示了在專家團(tuán)隊(duì)和基礎(chǔ)設(shè)施的幫助下，我們是如何把實(shí)驗(yàn)室尖端技術(shù)與患者治療成果聯(lián)系在一起的。這是迄今為止我們最精密的細(xì)胞工程，為其他新療法鋪平了道路，并最終為患病兒童創(chuàng)造更好的未來(lái)。”
阿莉薩在聲明中說(shuō)，她被鼓勵(lì)參與臨床試驗(yàn)，不僅是為了自己，也是為了其他孩子。
她的母親基奧納補(bǔ)充說(shuō)：“希望能證明這項(xiàng)研究是有效的，可以為更多孩子提供治療?！保ň幾g/文怡）
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